Une nouvelle stratégie thérapeutique dans la neuropathie optique dysthyroidienne : le Téprotumumab en ATU

Mahaut PETYT, Toulouse

Session CO 01 – Thyroïde (Fonction)
Efficacité du teprotumumab en autorisation temporaire d’utilisation sur la neuropathie optique dysthyroidienne résistante aux traitements médical et chirurgical conventionnels
Juliette ABEILLON, Bron

La neuropathie optique est une complication rare mais grave, menaçant le pronostic visuel, de l’orbitopathie dysthyroidienne. Le diagnostic repose sur l’association de l’altération de l’acuité visuelle, du champ visuel, d’une dyschromatopsie et d’un déficit pupillaire afférent relatif. Le traitement est une urgence,  relève en première intention d’une corticothérapie intraveineuse à forte dose, et en cas d’échappement ou réponse insuffisante, d’une décompression chirurgicale du nerf optique.

Malheureusement, une étude lyonnaise (Vermot-Desroches et al, 2023), a montré que 30% des cas présentaient une amélioration partielle ou nulle des paramètres visuels après cette séquence thérapeutique. Le Téprotumumab (anticorps monoclonal anti récepteur de l’IGF1) permet d’avoir un effet sur l’inflammation mais aussi sur les paramètres de remodelage rétro-orbitaire, permettant une amélioration de l’exophtalmie et de la diplopie. Il a également montré une réduction du volume des muscles rétro-orbitaires sur les IRM, ce qui en fait un bon candidat dans le traitement des neuropathies optiques. Une étude monocentrique menée au CHU de Lyon a recensé six cas de neuropathies optiques avérées, résistantes à la corticothérapie à haute dose et à la décompression orbitaire, traitées par Téprotumumab. Le critère de jugement principal associait une récupération de l’acuité visuelle >2/10 avec une AV finale >6/10, et du champ visuel > 50%. Les résultats sont prometteurs : 87,5% d’amélioration clinique significative de l’acuité visuelle et du champ visuel, et 100% des patients ont amélioré leur acuité visuelle avec une médiane de +4/10. A noter que la première meilleure réponse est observée dans 50% des cas après une seule perfusion. La tolérance semble correcte, mais nous n’avons encore que peu de recul. Son indication et sa place dans la stratégie de prise en charge de l’orbitopathie reste pour le moment limitée du fait de son coût mais promet être une bonne indication dans la neuropathie optique menaçant le pronostic visuel.